"Quả bom thông minh" cho bệnh bạch cầu ở trẻ em

Thông tin lạc quan với bệnh bạch cầu, thuốc có tên gọi "bom thông minh" này có tiềm năng để cứu những trẻ bị tái phát sau lần hóa trị đầu tiên và không phải đối mặt với 20% cơ hội sống.

Các nhà nghiên cứu tại Đại học Nam California và Đại học Illinois đã phát minh ra một loại thuốc được điều chế tấn công vào các tế bào bạch cầu beta mang nguyên bào lympho cấp tính để duy trì sự sống cho những trẻ mắc phải căn bệnh về ung thư máu.

Đây là một thông minh vô cùng lạc quan với những trẻ bị mắc bệnh ung thư máu, thuốc với tên gọi "bom thông minh" này có tiềm năng để cứu những trẻ bị tái phát sau lần hóa trị đầu tiên và giúp các em không phải đối mặt với 20% cơ hội sống.


Thuốc tác động vào một gen khiếm khuyết dẫn đến việc sản xuất của protein CD22. Đây là gen bất thường có khả năng chống phương pháp điều trị tiêu chuẩn cấp tính - bao gồm hóa trị, xạ trị tổng thể và cấy ghép tủy xương.

Nghiên cứu trước đây của các tác giả chỉ ra rằng hệ thống polypeptide này dựa trên hiệu quả và an toàn rời gen mục tiêu ở động vật, tác giả nghiên cứu Fatih Uckun, giáo sư nhi khoa nghiên cứu tại USC và là người đứng đầu nghiên cứu chuyển dịch trong bệnh bạch cầu lympho tại Trung tâm của trẻ em đối với ung thư và máu bệnh của bệnh viện Nhi Los Angeles nói.

"Bom thông minh" làm việc bằng cách chỉ đạo các tế bào khiếm khuyết tự hủy bởi sự phá vỡ từ chính bản thân tế bào mà không ảnh hưởng đến các tế bào xung quanh. Trước khi kỹ thuật cơ chế đẩy lùi các tế bào bạch cầu cho các nghiên cứu mới, các nhà nghiên cứu đã xác định các bất thường mà điều khiển sự tăng trưởng của tế bào bạch cầu, Uckun nói.

"Các protein CD22 là một sản phẩm đột biến mà chỉ được thực hiện trong các tế bào bệnh bạch cầu, và chúng tôi thấy rằng 97% gần như tất cả các bệnh bạch cầu ở trẻ em” Uckun nói "Điều này không phải thúc đẩy tế bào bạch cầu phát triển."

CD22 cũng phổ biến ở các chủng bệnh bạch cầu có ảnh hưởng đến người lớn. Các gen xuất hiện nhiều ở bệnh bạch cầu và u lympho Burkitt, 98% bệnh bạch cầu tế bào, ung thư hạch và 80% bệnh nhân với các hình thức khác của dòng bạch cầu beta và ung thư hạch.
 
 
Để tạo ra các cơ chế nhắm mục tiêu protein CD22, Uckun hợp tác với Jianjun Cheng, phó giáo sư khoa học vật liệu và kỹ thuật tại trường Đại học Illinois tại Urbana-Champaign và một liên kết với Liên minh NCI Công nghệ nano trong ung thư. Cheng và đồng nghiệp của ông đã tạo ra mảnh tổng hợp của vật chất di truyền được thiết kế hợp lý, RNA-can thiệp nhỏ liên kết với thông điệp của CD22 và kích hoạt sự suy thoái của nó bên trong tế bào.

Thiết bị này cung cấp các RNA cho gen khiếm khuyết.


Các "bom thông minh" có đường kính chỉ 100 nanometers - làm cho một trongsố ít các nanomedicines có thể điều trị bệnh ở mức độ phân tử, theo một thông cáo báo chí.

Từ khái niệm để công bố nghiên cứu này, các nghiên cứu mất khoảng bốn năm và ba tháng, Uckun nói. Cũng theo đó, Uckun và đồng nghiệp của ông đang khám phá đóng gói và giao hàng tùy chọn khác nhau cho các RNA. Họ hy vọng sẽ trả lời những câu hỏi như khi nào thì điều trị, điều trị thời gian bao lâu, liều lượng sử dụng trong phương pháp điều trị, lịch trình điều trị khi sử dụng, và những hình thức điều trị giả định.

“Việc phát hiện chính là tổn thương lái và làm thế nào để hạ gục đối phương” Uckun nói. “Bây giờ câu hỏi không phải là nó sẽ làm việc, nhưng làm thế nào chúng tôi sẽ làm cho nó làm việc tốt nhất?”

Nghiên cứu được công bố trên số ra ngày 28 tháng 10 của tạp chí EbioMedicine.
Nguồn Foxnews

Tin cùng loại

Bình luận